보건복지부는 지난 20일 2025년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 열고 난치성 질환 치료에 희망을 제시할 고위험 임상연구 3건을 포함, 총 8건의 재생의료기관 실시계획을 심의해 3건을 ‘적합’ 의결했다고 밝혔다. 이는 중증·희귀·난치질환 환자들에게 안전한 첨단재생의료 접근 기회를 확대하려는 정부의 의지를 반영한 조치로 평가된다.
이번 심의를 통과한 ‘적합’ 과제 3건은 중대 질환부터 근골격계 질환까지 다양한 범위를 아우르고 있으며, 연구의 객관성과 안전성 확보에 중점을 둔 것이 특징이다.
첫 번째 과제는 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 주사 투여하는 고위험 임상연구이다. 해당 중간엽 줄기세포는 이미 선행 연구에서 안전성이 확인된 바 있다.
이번 연구는 무작위 배정과 이중맹검 방식을 도입하여 연구의 객관성을 극대화하고, 회전근개 부분층 파열 환자에 대한 유효성을 입증하는 데 집중할 계획이다.
두 번째는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포(iPSCs) 유래 연골세포 집합체를 관절강 내에 주사 투여하는 고위험 임상연구이다. 분화가 끝난 체세포를 재프로그래밍하여 만드는 iPSCs는 면역거부반응을 최소화할 수 있다는 장점이 있다.
소규모 선행 연구를 통해 단기 안전성을 확인했으며, 이번 후속 연구에서는 연구대상자 규모 확대, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군 설정을 통해 안전성 및 유효성을 객관적으로 평가할 예정이다.
가장 주목받는 세 번째 과제는 소아청소년 시기 발병 난치성 전신홍반루푸스(SLE) 환자를 대상으로 CD19 CAR-T를 투여하는 고위험 임상연구이다. 기존에 종양성 질환 치료에 주로 개발되던 CAR-T 치료를 만성 자가면역질환인 루푸스에 적용하는 시도로, 난치성 루푸스 치료의 새로운 가능성을 열 것으로 기대된다.
특히, 소아청소년 루푸스는 성인보다 중증도가 심하고 주요 장기 침범 비율이 높음에도 불구하고, 국내에는 이 환자들이 참여할 수 있는 임상시험이 전무한 상황이었다. 이번 연구를 통해 국내 소아청소년 환자들에게 치료 기회를 제공하고, 자가면역질환 분야에서 CAR-T 치료의 안전성과 효과성을 확인하는 중요한 계기가 마련됐다.
이번 적합 의결된 3개 고위험 임상연구에 대해 식품의약품안전처장(식약처장)은 ‘신속·병합 검토’를 통해 연구자의 제출자료가 타당함을 심의위원회에 통보했다. 이에 따라 재생의료기관은 식약처장의 최종 승인 통보를 받은 후 곧바로 임상연구를 실시하게 돼 중대·난치질환에 대한 치료 접근성이 한층 빨라질 전망이다.
심의위원회 김우기 사무국장은 “오늘 심의위원회는 암부터 근골격계 질환까지 다양한 연구 및 치료계획을 심의했다”며 “안전성·유효성 및 윤리성·필요성 등을 종합적으로 고려해 심의를 진행하고 있으며 연구 및 치료계획 작성에 도움이 되도록 사전상담도 운영하고 있으니 많은 관심을 바란다”고 강조했다.
