국내 연구진이 알츠하이머병 치료의 새로운 가능성을 제시하며 치매 치료 분야에 획기적인 전환점을 마련했다.
고려대학교 의과대학 융합의학교실 성재영 교수 연구팀은 바이오 벤처기업 ㈜뉴라클사이언스(연구원 김한별, 유상진, 곽호윤, 시쉰마)와의 공동 연구를 통해 알츠하이머병의 근본 원인 중 하나로 알려진 시냅스 기능 저하를 표적으로 삼는 신약 후보물질 ‘NS101’을 개발했다고 4일 밝혔다.
알츠하이머병은 대표적인 퇴행성 뇌질환으로, 기억력 저하를 포함한 인지 기능 손상이 주요 증상이다. 지금까지는 뇌 속에 축적되는 단백질 노폐물 ‘아밀로이드 베타’를 제거하는 방식이 주로 사용됐지만, 이 방식은 실제 기억력 회복에는 제한적이라는 평가를 받아왔다.
연구팀은 뇌세포에서 분비되는 단백질 ‘FAM19A5’가 시냅스 기능 저하의 핵심 원인임을 규명하고, 이를 억제하는 항체 치료제 NS101을 개발했다. 알츠하이머병 실험쥐에 NS101을 투여한 결과, 손상된 시냅스가 회복되고 기억력과 학습 능력 또한 뚜렷하게 향상된 것으로 나타났다.
또한 건강한 성인 남성 64명을 대상으로 한 1상 임상시험에서도 약물의 안전성과 표적 단백질에 대한 작용 효과가 확인됐다.
성재영 교수는 “이번 연구는 알츠하이머병의 핵심 병리인 시냅스 손실을 직접 치료 대상으로 삼았다”며 “그간 치료가 어려웠던 인지기능 저하를 개선했다는 점에서 큰 의미가 있다”고 밝혔다. 그는 이어 “앞으로 후속 임상을 통해 NS101의 효과를 단계적으로 검증해 나갈 계획”이라고 덧붙였다.
이번 연구 성과는 고려대학교 기술지주회사의 지원을 받았으며 세계적인 치매 연구 학술지 최신호에 ‘알츠하이머스 리서치 & 테라피(Alzheimer’s Research & Therapy)’라는 제목으로 게재됐다.
